新药VX-770：针对引起肺囊性纤维化的基因变异

　　一项新研究表明，一种针对囊性纤维化潜在病因的药物VX-770在其II期临床试验中展现出希望。这项研究发表在11月18日那期的《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上。

　　如果最终VX-770获美国FDA批准，其标志着首次得到囊性纤维化患者肺发生了什么故障治疗，而不仅仅是症状的治疗。

　　根据该项研究，仅有4%-5%囊性纤维化患者携带特殊基因变异，而这种在研药物VX-770可治疗该基因变异。

　　但囊性纤维化基金会总裁兼首席执行官Robert Beall表示，VX-770仅是一种新药中的第一个药物，该种新药的部分药物已进入研发流水线，其可能以类似方式对携带其他囊性纤维化相关基因变异的患者起作用。

　　“对于囊性纤维化疾病，从来没有这样一种希望和乐观的感觉，” Beall说。“这是首次发现囊性纤维化基本缺陷的治疗方法。如果我们能早日治疗该疾病，也许我们将不会罹患损害肺脏并最终夺走人们的生命的各种感染。”